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导读：

近日，首款由生成式AI发现和设计的药物在临床试验中取得积极成果。AI制药公司英矽智能开发的TNIK抑制剂ISM001-055在IIa期临床试验中展现了良好的效果。在治疗特发性肺纤维化（IPF）方面，ISM001-055显示出改善患者用力肺活量（FVC）的潜力。

近日，首款由生成式AI发现和设计的药物在临床试验中取得显著进展。AI制药公司英矽智能研发的TNIK抑制剂ISM001-055在IIa期临床试验中显示了积极的效果。在治疗特发性肺纤维化（IPF）方面，ISM001-055表现出改善患者用力肺活量（FVC）的潜力。

AI技术在药物研发中的应用

新药研发投资巨大、周期漫长且风险极高。据Nature统计，一款新药的研发成本平均约为26亿美元，耗时约10年，成功率不足10%。新药研发过程大致分为三个阶段：疾病假说和靶点确认、化合物设计和评估，以及临床试验验证。

AI平台在药物研发中发挥着日益重要的作用，大幅提升了研发效率并降低了研发成本。以ISM001-055为例，从靶点发现到临床前候选化合物的确定，英矽智能仅用了18个月时间，并投入了260万美元的研发资金。相比之下，传统药物研发流程通常需要4年半时间，并需投入数千万美元的研发资金。AI技术的应用为新药研发提供了新的手段，有望在多个环节提高研发效率和成功率。

利用AI技术发现新靶点

通过生成式AI技术，英矽智能针对特发性肺纤维化这种难治性疾病，找到了全新的靶点，并成功生成了能够抑制该靶点的分子。研发团队使用了英矽智能Pharma.AI平台的靶点发现引擎PandaOmics，结合2016年发表在Nature Communications上的iPANDA算法，通过深度特征合成、因果关系推断和全新通路重建来提名潜在靶点。随后，团队融合了自然语言处理（NLP）引擎，对涵盖专利、出版物、研发基金和临床试验等大量文本数据进行了新颖性评估和疾病-靶点关联度评分。

AI技术在药物研发中的价值

英矽智能首席科学官任峰认为，缺乏AI技术时，药物研发的成功率通常低于5%，即95%的项目可能会失败。引入AI技术后，虽然无法保证将成功率提升至100%，但即使是将成功率提升三倍甚至五倍，也是巨大的进步。他强调，对于AI制药技术，应持有合理的期望值。

任峰还指出，过去中国在药物研发领域擅长的是从“1到100”的跟进与优化工作，一旦有了优质产品，中国在快速跟进与市场竞争方面往往能超越其他国家和地区。但在“0到1”的原创性突破方面，中国仍存在不足。AI技术的引入为国内进行原创性药物研发提供了新的可能性和机遇。